Muere en EEUU una niña que participaba en un estudio clínico de terapia génica

Muere en EEUU una niña que participaba en un estudio clínico de terapia génica


La compañía francesa de biotecnología Lysogene anunció el jueves la muerte de uno de sus pacientes, una niña de cinco años tratada en Estados Unidos como parte de un estudio clínico que evalúa un tratamiento genético para una enfermedad pediátrica rara e incurable.

La empresa declaró en un comunicado que “se desconoce por el momento la causa inmediata de la muerte” y que “en esta etapa, no hay pruebas de que este suceso esté relacionado con la administración del producto” utilizado en este estudio clínico internacional.

La paciente es una niña de 5 años que no estaba hospitalizada en el momento de su muerte. Ya había recibido el tratamiento en uno de los cuatro centros de ensayos clínicos de Lysogene de Estados Unidos y había regresado a su casa, dijo la empresa a AFP.





El ensayo clínico LYS-SAF302 tiene como objetivo desarrollar una terapia génica para la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA), que es una grave enfermedad pediátrica neurodegenerativa de origen genético, actualmente incurable y también conocida como enfermedad de Sanfilippo tipo A.

Hasta la fecha, se han tratado 18 pacientes en este estudio clínico, en Europa y los Estados Unidos.

La compañía dijo que está “profundamente triste por la muerte de esta niña” y sigue “comprometida con el programa LYS-SAF302 y la comunidad de pacientes de Sanfilippo”.

La empresa añadió que está recopilando “información adicional” y llevará a cabo una investigación para determinar la causa de la muerte. AFP